Nowe metody leczenia chorób rzadkich. Terapie będą refundowane

Maciej Miłkowski z Ministerstwa Zdrowia wskazuje, że nowe metody leczenia rzadkich schorzeń trafią na listę refundacyjną. Na konferencji prasowej poruszono kwestię terapii dla pacjentów z mukowiscydozą, dystrofią mięśniową Duchenne'a czy pierwotną hiperoksalurię typu 1. Refundacja nowych technologii w zakresie kuracji dostępna będzie od marca.

Nowe terapie w chorobach rzadkich

Maciej Miłkowski z Ministerstwa Zdrowia wskazuje, że od marca refundowane będą nowe terapie w chorobach rzadkich – podaje Polska Agencja Prasowa. Do tych zalicza się m.in. wrodzoną, nieuleczalną, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną, wieloukładową mukowiscydozę, pierwotną hiperoksalurię typu 1 oraz dystrofię mięśniową Duchenne’a. Najnowsza terapia dla pacjentów z mukowiscydozą dostępna będzie od 1 marca w Polsce. Jej roczny koszt sięga 500 mln złotych, a środki na ten cel przeznaczone zostaną z Funduszu Medycznego. Prowadzić ma ją kilkanaście ośrodków w całym kraju. Terapia obejmie około 1 tys. pacjentów.

Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że w terminie pilnym, około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres, będą mogły to udostępnić – przytacza słowa Miłkowskiego PAP.

Modulatory białka CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych

Nowe metody leczenia chorych na mukowiscydozę – modulatory białka CFTR dają im, zdaniem doktorki Katarzyny Walickiej-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy, szansę na dłuższe życie w lepszej jakości. Nowoczesna terapia spersonalizowana skierowana będzie do pacjentów z określonymi mutacjami w określonym wieku.

Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań – wyjaśnia.

Jak podkreśla Walicka-Serzysko, terapia ta musi być prowadzona w ośrodkach specjalistycznych, których personel, złożony nie tylko z lekarzy i pielęgniarek, ale także dietetyków, fizjoterapeutów czy psychologów, doświadczony jest w leczeniu choroby.

Pierwotna hiperoksaluria typu 1 i dystrofia mięśniowa Duchenne’a

Maciej Miłkowski z MZ informuje, że w leczeniu chorych na hiperoksalurię typu 1 wykorzystywana będzie technologia Oxlumo. Terapia dystrofii mięśniowej Duchenne’a od 2 roku życia i z wagą powyżej 12 kg oparta będzie na znanej od wielu lat technologii, która do tej pory nie była refundowana. Polska Agencja Prasowa zaznacza, że w tym przypadku chodzi o produkt Translarna (alaturen).

Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne’a – podkreśla Podsekretarz Stanu Ministerstwa Zdrowia.

Źródło: PAP

Wybrane dla Ciebie

Zobacz także

Co pyli w lutym? Alergicy powinni być czujni
Nadchodzą zmiany dla pacjentów. Ponad 300 leków straci refundację?
Aneta Leńska walczy ze śmiertelną chorobą! "Tak bardzo chcę żyć dla mojego dziecka, dla męża, dla rodziny"
Ania Dąbrowska jest nieuleczalnie chora. Zwyciężczyni "The Voice Kids 2": "Muszę szybko spełniać marzenia"

Gorący temat

Kura zniosła jajo niewiarygodnych rozmiarów. Ten film jest hitem Internetu [WIDEO]
Na sklepowych półkach możemy znaleźć jajka w rozmiarach nieco różniących się od siebie. Jednak to, które zniosła kura we Francji, jest prawdziwym ewenementem. Opiekunowie musieli pomóc zwierzęciu, które miało w sobie jajo o wadze 200 gramów!

Reklama

Najnowsze wpisy

"Niczym duch". Fotopułapka ledwo dała radę uchwycić przemykającego wilka [WIDEO]
Dymna, Barciś i Stockinger. To oni zagrali w "Znachorze". Jak wyglądają teraz? [FOTO]
Polska pod śniegiem
Wiek to nie granica. 53-latka trenuje regularnie i ma figurę jak marzenie! [FOTO]
W okolicach Kłodzka śniegu jest tyle, że mieszkańcom trudno otworzyć drzwi [WIDEO]
Dwie finalistki Miss Polonia na jednym zdjęciu. Ewa Wachowicz i Marcelina Zawadzka zrobiły sobie selfie na "ściance"!

Nie przegap

Pilny komunikat GIF. Cząstki stali w popularnym leku! Wprowadzono zakaz sprzedaży
Złoty przycisk od wszystkich jurorów za wyjątkową wersję "The Sound of Silence"! Ten występ przejdzie do historii "Mam talent" [WIDEO]
Biedronka odpaliła prawdziwą petardę. Tylko dziś i jutro!
Nadciągają śnieżyce i silny wiatr! IMGW wydał alerty pierwszego i drugiego stopnia
Nauczycielka liceum stanęła w obronie uczniów. "Nie da się być dobrym ze wszystkiego"
Wycofują ten produkt z Rossmanna! "Może stanowić ryzyko dla zdrowia"
Tym zajmuje się dziś Bartosz Żukowski ze "Świata według Kiepskich". Wstrząsające

Reklama