Nowe metody leczenia chorób rzadkich. Terapie będą refundowane

Maciej Miłkowski z Ministerstwa Zdrowia wskazuje, że nowe metody leczenia rzadkich schorzeń trafią na listę refundacyjną. Na konferencji prasowej poruszono kwestię terapii dla pacjentów z mukowiscydozą, dystrofią mięśniową Duchenne'a czy pierwotną hiperoksalurię typu 1. Refundacja nowych technologii w zakresie kuracji dostępna będzie od marca.

Nowe terapie w chorobach rzadkich

Maciej Miłkowski z Ministerstwa Zdrowia wskazuje, że od marca refundowane będą nowe terapie w chorobach rzadkich – podaje Polska Agencja Prasowa. Do tych zalicza się m.in. wrodzoną, nieuleczalną, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną, wieloukładową mukowiscydozę, pierwotną hiperoksalurię typu 1 oraz dystrofię mięśniową Duchenne’a. Najnowsza terapia dla pacjentów z mukowiscydozą dostępna będzie od 1 marca w Polsce. Jej roczny koszt sięga 500 mln złotych, a środki na ten cel przeznaczone zostaną z Funduszu Medycznego. Prowadzić ma ją kilkanaście ośrodków w całym kraju. Terapia obejmie około 1 tys. pacjentów.

Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że w terminie pilnym, około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres, będą mogły to udostępnić – przytacza słowa Miłkowskiego PAP.

Modulatory białka CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych

Nowe metody leczenia chorych na mukowiscydozę – modulatory białka CFTR dają im, zdaniem doktorki Katarzyny Walickiej-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy, szansę na dłuższe życie w lepszej jakości. Nowoczesna terapia spersonalizowana skierowana będzie do pacjentów z określonymi mutacjami w określonym wieku.

Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę wyłącznie objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań – wyjaśnia.

Jak podkreśla Walicka-Serzysko, terapia ta musi być prowadzona w ośrodkach specjalistycznych, których personel, złożony nie tylko z lekarzy i pielęgniarek, ale także dietetyków, fizjoterapeutów czy psychologów, doświadczony jest w leczeniu choroby.

Pierwotna hiperoksaluria typu 1 i dystrofia mięśniowa Duchenne’a

Maciej Miłkowski z MZ informuje, że w leczeniu chorych na hiperoksalurię typu 1 wykorzystywana będzie technologia Oxlumo. Terapia dystrofii mięśniowej Duchenne’a od 2 roku życia i z wagą powyżej 12 kg oparta będzie na znanej od wielu lat technologii, która do tej pory nie była refundowana. Polska Agencja Prasowa zaznacza, że w tym przypadku chodzi o produkt Translarna (alaturen).

Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne’a – podkreśla Podsekretarz Stanu Ministerstwa Zdrowia.

Źródło: PAP

Wybrane dla Ciebie

Zobacz także

Patricia Kazadi wyznała, dlaczego wycofała się z mediów. Jest poważnie chora
Nadchodzą zmiany dla pacjentów. Ponad 300 leków straci refundację?
Aneta Leńska walczy ze śmiertelną chorobą! "Tak bardzo chcę żyć dla mojego dziecka, dla męża, dla rodziny"
Ania Dąbrowska jest nieuleczalnie chora. Zwyciężczyni "The Voice Kids 2": "Muszę szybko spełniać marzenia"

Gorący temat

Nadciąga "atak zimy". Synoptycy prognozują opady śniegu, zawieje i zamiecie śnieżne
W najbliższy weekend czeka nas gwałtowna zmiana pogody. Synoptycy z IMGW prognozują, że już w piątek wystąpią intensywne opady śniegu. W niedzielę niewykluczone są również zawieje i zamiecie śnieżne.

Reklama

Najnowsze wpisy

Gwiazda Netflixa na koncercie Sanah. Kto przyjedzie specjalnie na jej występ?
"Top Model 11". Anja Rubik w mocnych słowach o Klaudii: "Nie widzę cię w świecie mody"
"Top Model". Klaudia Nieścior wygrała jedenastą edycję show! Co o niej wiemy?
Anna Lewandowska wskoczyła w bikini. "Ależ figura" [FOTO]
Pamiętacie "Akademię pana Kleksa"? Będzie nowa wersja kinowego hitu [WIDEO]
Karolina Gilon w śmiałym wydaniu. Od głębokiego dekoltu trudno oderwać wzrok [WIDEO]

Nie przegap

Nie żyje Kirstie Alley. Aktorka znana z filmu "I kto to mówi" miała 71 lat
Nie żyje Jan Nowicki. Aktor miał 83 lata
Anna Mucha zdradziła, co wydarzy się w "M jak miłość"?! "Przygotujcie chusteczki". Te zdjęcia mówią wiele!
Anna Bardowska z "Rolnik szuka żony" pokazała wyjątkowe zdjęcia dzieci. Tak wspomniała o zmianach! "Mała Ania i Mały Grześ"
Czy ładowarka pobiera prąd, gdy nie ładuje telefonu? Odpowiedź może zaskoczyć
"Kogel-mogel". Nie żyje Roman Załuski
"M jak miłość". Nowy epizod doprowadził widzów do łez! Lawina komentarzy po mocnym zakończeniu odcinka

Reklama